MicroRNAs（MiRNAs）是近年來RNA生物學領域中的重大發現。它是一類平均長度只有22個核苷酸的小分子非編碼RNA。在人類中表達的MiRNA 有一千多種，人體中60%的基因都可能被其調節。MiRNA 對靶基因的調節參與了個體發育、細胞分化與增殖、凋亡等一系列生物學過程，在腫瘤、代謝紊亂等人類疾病的產生和發展過程中起到了重要的作用，但其作用機制仍不十分清楚。長期以來人們一直認為MiRNA調控靶基因的作用機制只有在轉錄后水平才能抑制靶基因的表達，進而實現對靶基因的調控作用。

　　中國科學院上海藥物研究所藥物安全評價研究中心副研究員苗玲玲在研究員任進等的指導下，經過多年努力首次發現非編碼MiRNA具有雙重調控作用的全新分子機制，即具有廣泛基因表達調控作用的非編碼MiRNA分子，不但能夠在轉錄后水平抑制基因表達，而且在轉錄水平也發揮了抑制作用。

　　這種雙重調控的全新作用方式與單一的轉錄后調節相比能夠發揮更有效的調控作用，體現了生物體內基因表達調控網絡的有效性。同時基于這個機制，尋找與腫瘤耐藥密切相關的一系列MiRNAs，進行深入的機制與功能方面的研究，申請了4項專利，其中1項申請了15個國家PCT國際專利。并進一步針對這些MiRNAs，探索性建立了系列早期篩選、體內外表達和優化的新技術、新方法和新模型的研究體系，應用于先導和候選MiRNAs的篩選。

　　隨著小核酸類分子作用機制研究的逐漸深入，將極大促進基礎研究向臨床轉化，帶來藥物研發的新機遇。包括新機制、新作用和新靶點已經成為國際上對于疾病的個體化治療和藥物研發的新熱點。

　　該研究工作于2016年3月在線發表于國際期刊BBA-Gene Regulatory Mechanisms。評委給予了高度評價：MiRNA的雙重調控作用機制的發現，極具創新性，并且實驗結果充分、確實可信，MiRNA這一全新調控機制將對RNA生物學研究領域產生重大影響。

　　該項研究獲得國家“重大新藥創制”科技重大專項的支持，是涉足RNA生物學前沿研究領域的重要一步，表明藥物安全評價研究中心在小核酸的相關研究工作上已獲得國際認可。

上海藥物所發現非編碼MiRNA全新分子調控機制